米国FDAは3月27日、Rocket Pharmaceuticalsが開発した遺伝子治療Kresladiを、重症白血球接着不全症I型（LAD-I）を対象として承認しました。
Kresladiは、LAD-Iに対する初の承認遺伝子治療です。患者数の限られた超希少疾患領域において、遺伝子治療の実用化が着実に前進していることを示す承認といえます。
注目ポイント
- LAD-Iに対する初の承認遺伝子治療
- 加速承認制度の下で承認
- Phase 1/2試験で12か月時点の全生存率100%
- 重篤な感染症の減少および創傷治癒の改善を確認
業界への示唆
今回の承認は、超希少疾患領域においても、遺伝子治療が規制承認まで到達し得ることを示した点で重要です。今後は研究開発力だけでなく、CMC、GMP製造、品質管理、薬事対応を含む実行体制の整備が、承認と実装の成否を左右する要素になります。
Greenstaff Life Sciencesは、Rocket Pharmaceuticalsならびに本治療の実現に関わった皆さまに、心より敬意を表します。
