米国FDAは前日、Regeneron PharmaceuticalsのOtarmeni（lunsotogene parvec-cwha）を承認しました。対象は、OTOF遺伝子の両アレル変異に起因する重度から最重度の感音難聴です。
Otarmeniは、遺伝性難聴に対する初の承認遺伝子治療であり、デュアルAAVベクターを用いた遺伝子治療としても初の承認例となります。今回の承認は、遺伝子治療が希少疾患領域にとどまらず、聴覚機能の回復という新たな可能性を示した事例として注目されます。
主なポイント
- OTOF関連難聴に対する初の承認遺伝子治療
- 小児および成人が対象
- デュアルAAVベクターを用いた一回投与の遺伝子治療
- 加速承認制度の下で承認
- FDAの国家優先審査プログラム（CNPV）で承認された初の遺伝子治療製品
承認の基盤となったCHORD試験では、24週時点で80%が主要評価項目を達成し、長期追跡では一部の患者で、ささやき声を聴取できるレベルまでの改善も報告されています。
Regeneron Pharmaceuticalsならびに本治療の実現に関わった皆さまに、心より敬意を表します。
