ジョンソン・エンド・ジョンソン（Johnson & Johnson）は8月24日、IMAAVY（nipocalimab-aahu）が温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の治療薬としてFDA承認を取得したと発表しました。対象は、現在または過去にコルチコステロイド治療を受けた12歳以上の患者で、wAIHAに対する初のFDA承認治療となります。
今回の承認は、アンメットニーズの高い希少血液疾患に初の治療選択肢が加わったことに加え、すでに全身型重症筋無力症（gMG）で承認されているFcRn阻害薬が、別の自己抗体疾患へ適応を広げた点でも注目されます。
注目ポイント
- 持続的ヘモグロビン反応は24%、プラセボ群は8%
- 投与第1週に平均Hb値が1 g/dL上昇
- 病原性IgGを減少させるFcRn阻害
- gMGに続く自己抗体疾患への適応拡大
IMAAVYは、免疫選択的な新生児Fc受容体（FcRn）阻害剤です。病原性IgG自己抗体を減少させながらB細胞機能を維持するよう設計されており、wAIHAでは自己抗体による赤血球破壊を抑えることを目的としています。第II/III相ENERGY試験では、30 mg/kg投与群でプラセボ群を上回る持続的なヘモグロビン反応が確認されました。
今回の承認は、同じ作用機序を異なる自己抗体疾患へ展開する開発戦略の価値も示しています。適応拡大には、橋渡し戦略、臨床開発、薬事、CMC、事業開発を一体で設計・実行する力が求められます。
Greenstaff Life Sciencesは、適応拡大やグローバル開発を進める製薬・バイオテック企業に対し、創薬研究からBDまでの専門人材をつなぎ、必要な機能を適切なタイミングで補完できる体制づくりを支援していきます。
Johnson & Johnsonおよび開発に携わった皆さまに、お祝い申し上げます。
