米国FDAと英国MHRAで、異なる領域の新たな治療薬が相次いで承認されました。
AstraZenecaのBaxfendy（baxdrostat）は、コントロール不十分な高血圧を対象とした新たな治療選択肢として米国FDAに承認されました。
一方、Krystal BiotechのVYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt）は、COL7A1変異を有する栄養障害型表皮水疱症（DEB）を対象とする外用遺伝子治療として、英国MHRAに承認されました。
Baxfendy：高血圧治療における新たなアプローチ
- AstraZenecaが開発
- 対象は成人のコントロール不十分な高血圧
- 他の降圧薬との併用で使用
- アルドステロン合成酵素阻害薬として承認
- 心血管・腎・代謝領域における新たな治療選択肢
従来の降圧薬とは異なり、血圧上昇に関与するアルドステロンの産生を抑えるアプローチです。慢性疾患領域においても、新しい作用機序による治療選択肢の拡大が進んでいることを示しています。
VYJUVEK：外用遺伝子治療の広がり
- Krystal Biotechが開発
- 対象はCOL7A1変異を有する栄養障害型表皮水疱症
- 出生時から使用可能
- 皮膚創傷に直接投与する外用遺伝子治療
- HSV-1ベクターを用いてCOL7A1遺伝子を送達
遺伝子治療が必ずしも侵襲的な投与や専門施設に限定されるものではなく、より日常医療に近い形で提供され得ることを示す事例です。
今回の2つの承認は、創薬の進化が一つの方向に限定されていないことを示しています。慢性疾患における新規作用機序の薬剤から、外用という形で実装される遺伝子治療まで、治療モダリティはより多様化しています。
Greenstaff Life Sciencesは、CGT・再生医療など先端治療領域に特化した人材パートナーとして、このような新たな治療モダリティの実装に必要な専門性と人材戦略の構築を支援しています。
AstraZenecaおよびKrystal Biotechの皆さまに、心より敬意を表します。
