基本情報
職種領域：研究開発 / 創薬研究 / 非臨床開発 / トランスレーショナルリサーチ
研究、非臨床、Clinical Scienceを横断して開発戦略全体をリードする領域に該当します。
専門領域：遺伝子治療（AAV） / トランスレーショナルリサーチ / 神経変性疾患（ALS等） / タンパク質恒常性制御（タンパク質科学） / 分子生物学
- モダリティ・技術： 遺伝子治療、AAVベクター、タンパク質恒常性制御（タンパク質工学・分子生物学）
- 対象疾患領域： 神経変性疾患（ALS：筋萎縮性側索硬化症、アルツハイマー病、ハンチントン病など）
- 開発フェーズ・領域： トランスレーショナルリサーチ（橋渡し研究）、創薬研究、非臨床開発（IND申請、CMC含む）
勤務地：東京/神奈川、共同研究先
プロジェクトに応じて各拠点での勤務を想定（国内・海外出張が発生する場合があります）
勤務形態：フレックスタイム制やリモートワーク制度（個別相談可能）
雇用形態：正社員（期間の定めなし）
開始時期：応相談
企業・ポジション概要
神経変性疾患を対象とした次世代遺伝子治療の研究開発を行うバイオベンチャーです。独自のタンパク質恒常性制御プラットフォームを基盤とし、疾患の原因となる異常タンパク質を正常化する革新的アプローチを追求しています。
リードパイプラインとして筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたAAV遺伝子治療プログラムを推進しており、将来的にはアルツハイマー病やハンチントン病など幅広い神経変性疾患への応用を目指しています。
米国ボストンと日本を拠点にグローバルな研究開発体制を構築し、国内外の研究機関や投資家との連携を通じて開発を加速しています。少数精鋭ならではのスピード感と裁量の大きさを持ち、研究成果を患者さんに届けることを使命として世界初の治療法創出に挑戦しています。
開発領域：神経変性疾患領域（特にALS：筋萎縮性側索硬化症）
- リードパイプライン： ALSを対象としたAAV遺伝子治療プログラム
- 将来的な応用対象： アルツハイマー病、ハンチントン病をはじめとするアンメットメディカルニーズの高い各種神経変性疾患
モダリティ： AAV（アデノ随伴ウイルス）遺伝子治療
ポジション概要
ALSをはじめとする神経変性疾患を対象とした革新的なAAV遺伝子治療の実用化に向け、研究（基礎・分子生物学）、非臨床、およびClinical Science（臨床開発）を横断しながら、開発戦略全体をリードしていただく研究開発責任者ポジションです。
独自のタンパク質恒常性制御技術を基盤とした創薬プラットフォームを活用し、First-in-Human（FIH）を見据えてプロジェクトを前進・加速させ、グローバル開発の中核を担っていただきます。
主な業務内容
- Translational Research・開発戦略の立案および推進
- 基礎研究成果を臨床開発へ橋渡しする戦略の設計・実行
- First-in-Human（FIH）を見据えた非臨床試験の設計・評価
- 外部機関・グローバルとの連携
- 外部CRO、CDMO、国内外の大学・共同研究機関とのパートナーシップおよび共同研究の推進
- 国内外のKOL（Key Opinion Leader）とのネットワーク構築および折衝・交渉
- 米国および日本の研究者・経営陣と密接に連携したグローバルプロジェクトの推進
- 創薬・開発業務の実務・実行支援
- 開発候補品の評価、技術移転、規制当局提出資料（IND申請等）の作成支援
- 知財（特許）戦略の検討・運用
- 組織・ピープルマネジメント
- 研究チームのマネジメントおよびプロジェクト全体を俯瞰した開発の加速
応募要件
【必須】
- 生命科学、薬学、医学、獣医学、農学等の関連分野における修士以上の学位（博士号 歓迎）
- 製薬企業、バイオベンチャー、アカデミア、CDMO、CRO等における研究開発経験（ポスドク含む8年以上推奨）
- 創薬研究、非臨床開発、トランスレーショナルリサーチ、遺伝子治療、タンパク質科学、神経科学などの専門知識
- プロジェクト推進経験および社内外関係者との協業経験
- 英文文献の読解力および英語でのコミュニケーション能力
- 高い科学的思考力と課題解決能力
- スタートアップ環境において主体的に業務を推進できる方
【歓迎】
- 博士号（Ph.D.）取得者
- 遺伝子治療、AAV、核酸医薬、タンパク質工学、分子生物学、神経変性疾患領域に関する専門知識
- ALS、アルツハイマー病、ハンチントン病など神経変性疾患領域の研究経験
- IND申請、非臨床開発、CMC、トランスレーショナルリサーチの経験
- 海外研究機関や製薬企業との共同研究経験・海外出張/折衝の経験
- 論文投稿、特許出願、学会発表の実績
- ベンチャー企業や少人数組織での業務経験
- チームリーダーまたはピープルマネジメント経験
- ビジネスレベルの英語力
- 国内外のKOLとのネットワークを有する方
求める人物像
- 不確実性の高い環境においても自ら考え行動できる方
- 専門領域にとらわれず、多様なメンバーと協働できる方
- サイエンスを重視し、データに基づいて意思決定できる方
- ベンチャーマインドを持ち、変化を楽しみながら組織づくりにも主体的に関わりたい方
- グローバルな環境で活躍したい方
- 研究成果を患者価値につなげるトランスレーショナルな視点を持つ方
ポジションの魅力
- 革新的な治療法開発への貢献： ALS（筋萎縮性側索硬化症）をはじめとする未だ治療法の確立されていない神経変性疾患領域において、革新的なAAV遺伝子治療の開発に深く携わることができます。
- 大きな裁量権： Translational Research（橋渡し研究）の中核メンバー・責任者として、大きな裁量を持って研究開発を強力に牽引できます。
- 最先端の研究環境： 日本の最先端研究拠点・設備を活用した研究開発が可能です。
- グローバルな連携機会： 米国ボストン拠点や海外研究機関、グローバルチームとの連携・協働の機会が豊富にあります。
- 重要な役割とやりがい： 創薬研究（基礎）から非臨床・臨床開発への橋渡しというプロジェクトの中核を担い、世界初の治療法を患者さんに届ける達成感を得られます
雇用条件
- 雇用形態：正社員
- 勤務地：東京、神奈川
- 休日・休暇：完全週休2日制（土日祝）年末年始休暇、有給休暇
- 福利厚生、社会保険完備
- その他、社内規定による福利厚生制度あり
