uniQure（ユニキュア）は、ハンチントン病を対象とする遺伝子治療候補AMT-130について、米国FDAとの協議により、迅速承認制度の下でBLA申請を進める方針を明らかにしました。
報道によると、FDAはAMT-130の三年にわたるPhase 1/2データを、申請の主要な根拠として受け入れる方向に転じたとされています。uniQureは2026年第3四半期の申請を予定しています。
主なポイント
- 三年P1/2データを主要根拠に
- 迅速承認制度でBLA申請へ
- 申請予定は2026年Q3
- 確認試験設計もFDAと協議
ハンチントン病は、運動機能、認知機能、精神症状に影響を及ぼす遺伝性の神経変性疾患です。現在、疾患の進行を遅らせる治療薬は承認されておらず、疾患修飾を目指す治療開発には大きなアンメットニーズがあります。
AMT-130は、ハンチンチンタンパク質の発現低下を目的とした遺伝子治療候補です。過去に発表された三年データでは、高用量群において疾患進行の抑制が示されたと報告されています。
今回の進展は、CNS領域の遺伝子治療において、早期臨床データ、外部対照、確認試験、迅速承認制度をどのように組み合わせるかという点でも注目されます。
神経変性疾患に対する遺伝子治療は、投与方法、長期フォローアップ、安全性評価、製造、薬事対応など、多くの専門性を必要とする領域です。AMT-130の開発は、CNS遺伝子治療が臨床・規制面で新たな段階に進みつつあることを示しています。
uniQureおよびハンチントン病領域に関わる皆さま、おめでとうございます。
